Deferoxamina, una nueva droga para la talasemia

Deferoxamina: revolucionario tratamiento para la talasemia.
Por: Sebastián A. Ríos
LA NACION 30.09.2006 Página 26 Ciencia/Salud
http://www.lanacion.com.ar/cienciasalud/nota.asp?nota_id=845082

"Camila siempre me pregunta cuándo va a haber un medicamento para que no haya que pincharla todos los días", cuenta Patricia Rey, su mamá. Camila tiene talasemia, un trastorno de la sangre que requiere periódicas transfusiones. Esas transfusiones producen una acumulación de hierro en el organismo que obliga a los pacientes a recibir un segundo tratamiento.
"Todas las noches -dice Patricia, de 48 años-, después de cenar, le pinchamos la panza para colocarle una bomba, que le queda conectada hasta la mañana, cuando se despierta para ir al colegio." La bomba infunde una droga llamada deferoxamina, que limpia la sangre de hierro; sin ella, la expectativa de vida se reduce considerablemente.
Ayer fue anunciado el lanzamiento en la Argentina del primer tratamiento oral para la llamada sobrecarga de hierro. "El deferasirox es una pastilla diaria: el chico no se pincha más, se olvida de tener que dormir conectado a la bomba, es otra vida, es revolucionario", comenta el doctor Guillermo Drelichman, médico de planta del Servicio de Hematología del hospital Gutiérrez.
Drelichman tiene experiencia con este nuevo medicamento, ya que su hospital participó de un estudio clínico internacional que comprobó la eficacia y seguridad del deferasirox. "La experiencia fue increíble -asegura-. Al estar al lado del paciente te das cuenta de cómo le cambia la vida: chicos que eran retraídos, parcos, porque se tenían que pinchar todas las noches ahora son otros chicos."
Además, agrega, "cumplen con el tratamiento, que es lo que les permite tener una mayor expectativa de vida y una mejor calidad de vida. Con la bomba de infusión, muchos pacientes no cumplían con el tratamiento: imaginá un chico o un adolescente que tiene que dormir toda la noche conectado."
Patricia da testimonio de lo difícil que es mantener el uso de la bomba en el tiempo. "Camila pasó por todas las etapas -cuenta-. Desde el llanto hasta cuestionar por qué me tengo que poner la bomba; ahora lo entiende: sabe que es algo que le está salvando la vida. Pero igual a veces pregunta cuándo la vamos a dejar de pinchar."
Huérfanos
El deferasirox es un tratamiento efectivo no sólo para las personas con talasemia mayor, aclara el doctor Drelichman. También es efectivo para otras enfermedades como la mielodisplasia o anemias raras (como la de Fanconi), cuyos tratamientos requieren periódicas transfusiones de sangre y una terapia que evite la sobrecarga de hierro.
"Se calcula que entre 4000 y 5000 argentinos podrían beneficiarse con este nuevo tratamiento", estima Drelichman. Al momento, las únicas barreras son su alto costo y la falta de cobertura por parte de obras sociales, prepagas y del Estado mismo. Aunque no precisó cuál es su precio, el laboratorio Novartis informó que el tratamiento cuesta un poco más que la deferoxamina -"estará en el rango de los modernos tratamientos oncológicos"-, que cuesta entre 2000 y 3000 pesos al mes.
"Los quelantes de hierro [como la deferoxamina y ahora el deferasirox] no están incluidos en el Programa Médico Obligatorio (PMO), por lo que las obras sociales y prepagas cubren sólo un 30% o un 50% del tratamiento", dice Drelichman. "El PMO cubre las transfusiones, pero no sus complicaciones, como la sobrecarga de hierro", confirma Adriana Feldman de Justo, presidenta de la Fundación Argentina de Talasemia ( info@fundatal.org.ar ). "Estas son enfermedades huérfanas, que afectan a pocas personas, pero que son muy graves para las familias, por lo que deberían tener una cobertura del 100%", concluye Drelichman.